Сразу двое детей – в России и Казахстане – умерли во время лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом Zolgensma.
Об этом сообщает производитель лекарства Novartis.
Стоимость одной дозы Zolgensma составляет более $2 млн.
По информации Reuters, смерть наступила из-за острой печеночной недостаточности.
Осложнение развилось после 5-6 недель инфузивного введения препаратов.
Напомним, что Zolgensma зарегистрировали в России в конце прошлого года.
Другого радикального лечения СМА сейчас нет.
При этом одна доза Zolgensma заменяет поврежденный ген пациента на функциональную копию, тем самым улучшая состояние.
Ранее TopNews писал о том, что на Кубани трехлетнему мальчику отказали в лечении СМА.
До этого семья ребенка собрала необходимые 121 млн рулей.
